Para cada órgão do corpo maduro, existem células-tronco específicas que podem produzir todos os diferentes tipos de células desse órgão. Por exemplo, no sistema sanguíneo, as células-tronco hematopoiéticas (formadoras de sangue) (HSC) dão origem a cada um dos diferentes tipos de células sanguíneas, como glóbulos vermelhos (RBC), glóbulos brancos (WBC) e plaquetas. Tradicionalmente, as HSCs eram obtidas da medula óssea. Este processo foi chamado de “transplante de medula óssea”. No entanto, novos métodos obtêm agora HSC a partir de sangue periférico ou sangue retirado da placenta no nascimento (sangue do cordão umbilical). O sangue do cordão umbilical, em particular, constitui uma excelente fonte alternativa de HSC para os sistemas imunitário e sanguíneo. O processo de retirar HSCs de uma pessoa e transfundi-las para outra é chamado de transplante de células-tronco hematopoiéticas, ou TCTH. Ao contrário do transplante de um órgão sólido (como rim ou fígado), o TCTH não envolve cirurgia. É mais semelhante a uma transfusão de sangue. Mas em vez de apenas sangue, o fluido transfundido contém HSCs. As doenças de imunodeficiência primária para as quais o TCTH é mais comumente realizado incluem Imunodeficiência Combinada Grave (SCID), Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), Síndrome IPEX, Linfohistiocitose Hemofagocítica (HLH) e Doença Linfoproliferativa ligada ao X (XLP). Também pode ser usado no tratamento da Doença Granulomatosa Crônica (DGC) e de muitas outras doenças graves de imunodeficiência primária. O transplante de HSCs de um indivíduo “normal” para um indivíduo com uma doença de imunodeficiência primária tem o potencial de substituir o sistema imunitário deficiente do paciente por um sistema imunitário normal e, assim, afectar a cura.