Jornal de Toxicologia e Farmacologia Forense

Deferiprona como potencial tratamento para a neurodegeneração com acumulação de ferro no cérebro

Germin G Fahim, Roshani Patolia, Daniel Garber e Evelyn R Hermes-DeSantis

 Deferiprona como potencial tratamento para a neurodegeneração com acumulação de ferro no cérebro

A neurodegeneração com acumulação cerebral de ferro (NBIA) abrange um grupo geneticamente heterogéneo de doenças raras e progressivas com sequelas debilitantes. O principal achado clínico associado a estas doenças é a acumulação de ferro nos gânglios da base. Acredita-se que esta acumulação de ferro tenha um impacto significativo na sintomatologia e na progressão da doença. A deferiprona é um quelante de ferro que atravessa a barreira hematoencefálica e remove o excesso de ferro associado aos sintomas semelhantes aos de Parkinson e ao atraso no desenvolvimento. Realizamos uma pesquisa bibliográfica utilizando o Medline e o EMBASE para identificar estudos de eficácia e segurança do uso de deferiprona em NBIA. A deferiprona mostrou a capacidade de diminuir significativamente o ferro cerebral com melhoria concomitante dos sintomas em alguns doentes, mas não noutros. Uma vez que a deferiprona tem potencial para causar agranulocitose e neutropenia, são necessários mais estudos para determinar a sua verdadeira segurança e eficácia na NBIA. Os métodos padrão para medir o ferro cerebral e os intervalos normais para as medições de ferro cerebral são necessários antes que a utilidade da terapia de quelação do ferro cerebral possa ser quantificada. Além disso, os benefícios clínicos da terapêutica com deferiprona e a população de doentes com maior probabilidade de beneficiar da terapêutica necessitam de ser determinados por estudos maiores e randomizados.