Os pesquisadores estão expandindo sua compreensão das células-tronco adultas identificadas, que incluem células-tronco formadoras de sangue, do cérebro, da pele e do músculo esquelético, enquanto trabalham para isolar células-tronco para o pulmão, fígado, rim, coração e outros tecidos. Este trabalho está fornecendo a base para ensaios pré-clínicos e clínicos em andamento de regeneração de órgãos e tecidos a partir de células-tronco adultas saudáveis. Com a capacidade de auto-renovação, pluripotência e diferenciação, acredita-se que as células-tronco sejam úteis para o tratamento de uma ampla variedade de doenças no futuro, incluindo acidente vascular cerebral, lesão cerebral traumática, doença de Alzheimer, doença de Parkinson, lesão da medula espinhal, calvície, cegueira, surdez, cicatrização de feridas, esclerose lateral amiotrófica, infarto do miocárdio, distrofia muscular, osteoartrite, artrite reumatóide, doença de Crohn e diabetes. Entre as aplicações, diversas terapias com células-tronco adultas já foram praticadas clinicamente. Por exemplo, o transplante de células-tronco hematopoiéticas tem sido aplicado com sucesso no tratamento da leucemia.
Além da terapia de reposição celular com células-tronco, o transplante de órgãos tem sido praticado com sucesso em clínicas para falência de órgãos do fígado ou dos rins. Contudo, a grave escassez de doadores de órgãos tornou-se o principal obstáculo à expansão do programa de transplante de órgãos. A geração de órgãos biológicos ou semibiológicos poderia ser uma abordagem alternativa para resolver o problema da escassez de órgãos de doadores. Notavelmente, os pesquisadores têm procurado maneiras de estabelecer um órgão inteiro usando células-tronco.
Embora a organogénese seja um processo complexo, os sistemas de geração de órgãos que utilizam células estaminais ou uma combinação de células estaminais e engenharia de tecidos podem ser aplicados, ou pelo menos aumentar a esperança, para tratar a falência de órgãos em humanos num futuro próximo. Além das células estaminais de tecidos adultos e das células estaminais embrionárias, o recente e promissor desenvolvimento da tecnologia de células estaminais pluripotentes induzidas abre um novo caminho para a potencial substituição celular e geração de órgãos. Relevante para a geração de órgãos funcionais, vale a pena mencionar que células funcionais semelhantes a hepatócitos podem ser geradas a partir de células-tronco pluripotentes induzidas e o fígado pode ser parcialmente reconstituído.
A terapia com células-tronco poderá um dia não apenas reparar danos nos tecidos, mas também gerar novos tecidos para transplante de tecidos/órgãos. Embora ainda estejam numa fase inicial, estes estudos podem ser promissores para a geração de órgãos funcionais específicos para transplante de órgãos, para ajudar a resolver o problema clínico da escassez de doadores.