Revista de Medicina Regenerativa

Terapias Genéticas

Historicamente, a descoberta da tecnologia do DNA recombinante na década de 1970 forneceu as ferramentas para desenvolver eficientemente a terapia genética. Os cientistas usaram essas técnicas para manipular prontamente genomas virais, isolar genes, identificar mutações envolvidas em doenças humanas, caracterizar e regular a expressão genética e projetar vários vetores virais e não virais. Muitos vetores, elementos regulatórios e meios de transferência para animais foram testados. Tomados em conjunto, os dados mostram que cada vector e conjunto de elementos reguladores proporciona níveis de expressão e duração de expressão específicos. Eles exibem uma tendência inerente de se ligar e entrar em tipos específicos de células, bem como de se espalhar para células adjacentes. O efeito dos vetores e elementos reguladores pode ser reproduzido em genes adjacentes. O efeito também tem uma duração de sobrevivência previsível no hospedeiro. Embora a via de administração module a resposta imunitária ao vector, cada vector tem uma capacidade relativamente inerente, seja baixa, média ou alta, para induzir uma resposta imunitária às células transduzidas e aos novos produtos genéticos.

O desenvolvimento de tratamentos de terapia genética adequados para muitas doenças genéticas e algumas doenças adquiridas encontrou muitos desafios e revelou novos insights sobre as interações e regulação dos genes. O desenvolvimento adicional envolve frequentemente a descoberta de conhecimentos científicos básicos dos tecidos, células e genes afetados, bem como o redesenho de vetores, formulações e cassetes reguladores para os genes.

Embora tratamentos eficazes a longo prazo para anemias, hemofilia, fibrose cística, distrofia muscular, doença de Gauscher, doenças de armazenamento lisossômico, doenças cardiovasculares, diabetes e doenças dos ossos e articulações sejam hoje indescritíveis, algum sucesso está sendo observado no tratamento de vários tipos de doenças de imunodeficiência, câncer e distúrbios oculares.