Na terapia com células-tronco, os pesquisadores cultivam células-tronco em laboratório. Essas células-tronco são manipuladas para se especializarem em tipos específicos de células, como células do músculo cardíaco, células sanguíneas ou células nervosas. As células especializadas podem então ser implantadas em uma pessoa. Por exemplo, se a pessoa tiver uma doença cardíaca, as células poderão ser injetadas no músculo cardíaco. As células cardíacas transplantadas saudáveis poderiam então contribuir para reparar o músculo cardíaco defeituoso. Os pesquisadores já demonstraram que células adultas da medula óssea guiadas para se tornarem células semelhantes às do coração podem reparar o tecido cardíaco nas pessoas, e mais pesquisas estão em andamento.
Os pesquisadores descobriram maneiras de direcionar as células-tronco para se tornarem tipos específicos de células, como direcionar as células-tronco embrionárias para se tornarem células do coração. As células-tronco embrionárias também podem crescer irregularmente ou especializar-se espontaneamente em diferentes tipos de células. Os pesquisadores estudam como controlar o crescimento e a diferenciação de células-tronco embrionárias. As células estaminais embrionárias também podem desencadear uma resposta imunitária na qual o corpo receptor ataca as células estaminais como invasores estranhos, ou simplesmente deixa de funcionar normalmente, com consequências desconhecidas. Os pesquisadores continuam estudando como evitar essas possíveis complicações.
A clonagem terapêutica, também chamada de transferência nuclear de células somáticas, é uma técnica para criar células-tronco versáteis, independentes de óvulos fertilizados. Nesta técnica, o núcleo, que contém o material genético, é removido de um óvulo não fertilizado. O núcleo também é removido de uma célula somática de um doador. Esse núcleo doador é então injetado no óvulo, substituindo o núcleo que foi removido, processo denominado transferência nuclear. O ovo se divide e logo forma um blastocisto. Esse processo cria uma linha de células-tronco geneticamente idênticas às dos doadores – em essência, um clone. Alguns investigadores acreditam que as células estaminais derivadas da clonagem terapêutica podem oferecer benefícios em relação às provenientes de óvulos fertilizados porque as células clonadas têm menos probabilidade de serem rejeitadas depois de transplantadas de volta para o dador e podem permitir aos investigadores ver exactamente como uma doença se desenvolve.