A terapia genética é uma entrega terapêutica de polímero de ácido nucleico na célula de um paciente como um medicamento para tratar doenças. A terapia genética pode ser uma forma de resolver um problema genético na sua origem. A terapia genética é uma técnica experimental que utiliza genes para tratar ou prevenir doenças. No futuro, esta técnica poderá permitir aos médicos tratar uma doença através da inserção de um gene nas células de um paciente, em vez de usar medicamentos ou cirurgia. Embora a terapia genética seja uma opção de tratamento promissora para uma série de doenças, incluindo doenças hereditárias, alguns tipos de cancro e certas infecções virais, a técnica continua arriscada e ainda está em estudo para garantir que será segura e eficaz. Atualmente, a terapia genética só está sendo testada para o tratamento de doenças que não têm outra cura. Os pesquisadores estão testando diversas abordagens à terapia genética, incluindo: Substituir um gene mutado que causa a doença por uma cópia saudável do gene, inativar ou “eliminar” um gene mutado que esteja funcionando inadequadamente e introduzir um novo gene no corpo para ajudar a combater uma doença.